Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.
Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.
VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Neverili vlastným očiam: Vedci v hlbokom vesmíre objavili známe „zviera”
Vedci šokovali svet. Dramaticky zlepšili životnosť batérií elektromobilov pomocou dreva
Nikto netušil, čo sa deje: Záhadný objekt k nám vysiela rádiové signály už od roku 1988
Zem je vo vnútri obrovskej prázdnoty. „Zvuk Veľkého tresku“ naznačuje možné riešenie veľkej záhady
Vedci našli riešenie proti večným chemikáliám. Nečakaná zbraň ich zožerie priamo v tvojom tele
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Dekan Lekárskej fakulty SZU skončil. Jeho meno sa spája s kauzou kolonoskopií
Ako ísť do dôchodku v 35 rokoch: Investičný byt ti zabezpečí pasívny príjem
Obľúbený grécky ostrov v plameňoch: Ministerstvo vydalo odporúčania pre Slovákov
„Zatiaľ ide o stovky miliónov eur.“ Zdechovský varuje, že zneužívanie eurofondov na Slovensku je len špička ľadovca
Pivo na Pohode: Zlatý Bažant predstavil vlastnú zónu aj menu na mieru, takto to vyzerá
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Televízory Slovákov úmyselne zhoršujú kvalitu obrazu. Je to špinavý marketing, takto ho opravíš
- V spoľahlivosti nemajú konkurenciu. Týchto 5+1 automobiliek má najlepšie motory (PREHĽAD)
- Brusel chce zarezať telekomunikačných operátorov. Proti novému zákonu sú všetky štáty EÚ
- Najlepší akčný film roka po prechode na online trhá rekordy. Aj s dabingom sa dá pozrieť úplne zadarmo
- Totálna nehoráznosť: Čínska vojnová loď použila laser proti lietadlu EÚ, Nemci reagujú tvrdo
-
- V spoľahlivosti nemajú konkurenciu. Týchto 5+1 automobiliek má najlepšie motory (PREHĽAD)
- Televízory Slovákov úmyselne zhoršujú kvalitu obrazu. Je to špinavý marketing, takto ho opravíš
- Najlepší akčný film roka po prechode na online trhá rekordy. Aj s dabingom sa dá pozrieť úplne zadarmo
- Totálna nehoráznosť: Čínska vojnová loď použila laser proti lietadlu EÚ, Nemci reagujú tvrdo
- Brusel chce zarezať telekomunikačných operátorov. Proti novému zákonu sú všetky štáty EÚ
-
- Rusi ani netušili, čo im zlikvidovalo najdrahší systém. Ukrajina použila zbraň, akú svet ešte nevidel
- V Európe sa vylodili tisícky čínskych elektromobilov. Doviezla ich obrovská loď so šokujúcim pohonom a výkonom
- V spoľahlivosti nemajú konkurenciu. Týchto 5+1 automobiliek má najlepšie motory (PREHĽAD)
- Slovensko čaká najväčšia dopravná novela za roky. Nový zákon udrie na cestných pirátov aj e-kolobežky (PREHĽAD)
- Západ nič také nemá. „Spojenec“ Ruska nasadí laser na stíhačky budúcnosti, rakety po ňom „slepnú“
Trump mení stratégiu: Zbrane pre Ukrajinu pôjdu cez NATO, voči Rusku chystá zásadné vyhlásenie
Takto sa zneužíva home office. Odborári odhalili praktiky, ktoré sa ťa môžu týkať
Očkovanie neodmietali nevzdelaní. Nová štúdia odhalila iný faktor
Tržby TSMC prekonali očakávania. Čipy pre AI lámu rekordy
Slovensko má najdrahšie palivá v regióne. Analytici majú vysvetlenie
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP