Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Predplatné PREMIUM na mesiac ZDARMA.
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Kvantová revolúcia je tu. Prelomový experiment ukázal, ako bude vyzerať budúcnosť
Zrazu sa vyparila, nikto nevie kam. Nad zatmením Slnka sa udialo niečo zvláštne
Doteraz si ju nikto nevšimol. Vedci rekordne blízko Zeme objavili gigantickú čiernu dieru
Hrajú sa s ohňom. Ľudia chcú „zachrániť” klímu niečím, čo sa už nedá zvrátiť
Celú dobu sme ho chápali zle. Vedci zistili, že materiál budúcnosti dokáže levitovať
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Drastické zmeny: Slováci nedostanú na výber. EÚ má nový spôsob, ako riešiť klimatickú krízu
- Zrazu sa vyparila, nikto nevie kam. Nad zatmením Slnka sa udialo niečo zvláštne
- WhatsApp dostáva ohromnú funkciu. Budeš na nej závislý
- Hrali sme slovenské GTA. Toto musíš vedieť, predtým než si ho kúpiš
- Za dve eurá som dostal tisícky filmov a seriálov. Neznáma česká služba ma ohromila, ale má to háčik
-
- Drastické zmeny: Slováci nedostanú na výber. EÚ má nový spôsob, ako riešiť klimatickú krízu
- Zrazu sa vyparila, nikto nevie kam. Nad zatmením Slnka sa udialo niečo zvláštne
- WhatsApp dostáva ohromnú funkciu. Budeš na nej závislý
- Hrali sme slovenské GTA. Toto musíš vedieť, predtým než si ho kúpiš
- Za dve eurá som dostal tisícky filmov a seriálov. Neznáma česká služba ma ohromila, ale má to háčik
-
- Videli sme seriál roka. Apokalyptické sci-fi je splnený sen, je ešte lepšie ako The Last of Us
- Drastické zmeny: Slováci nedostanú na výber. EÚ má nový spôsob, ako riešiť klimatickú krízu
- Zrazu sa vyparila, nikto nevie kam. Nad zatmením Slnka sa udialo niečo zvláštne
- Majitelia zúria, Cybertruck sa topí v problémoch. Tesla sa uchýlila k drastickému kroku
- Najlepší seriál v histórii Netflixu pohorel. Slováci najviac kritizujú kontroverzné rozhodnutie
Čínska automobilka Chery chce v Španielsku zamestnať cez 1 000 ľudí
Nový AI generátor videa od Microsoftu vyzerá realisticky, až na malé detaily
Finančná správa získala techniku od USA, pomôže odhaliť rádioaktívne materiály
Pozor: Nepôjde absolútne nič. Najdôležitejšiu službu Slovákov kompletne odstavia
Nissan znížil prognózu príjmov za finančný rok do konca marca
Copyright© 2024 by Startitup, s. r. o. Všetky práva vyhradené