Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Vesmír mohol vzniknúť inak, než sme si mysleli. Fyzici prišli na novú teóriu, ktorá je omnoho reálnejšia
Skrývajú sa pred nami na tomto mieste? Vedci prišli so šokujúcou teóriou o mimozemšťanoch
Vedci dokázali zastaviť starnutie. Našli vec, vďaka ktorej budú ľudia žiť oveľa dlhšie
Vedci zachytili záhadný signál: Opakovane k nám prichádza z planéty, kde sa má skrývať život
Prirovnávajú ho k Hviezde smrti. Objekt blízko Zeme pred nami celú dobu skrýval obrovské tajomstvo
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Nebezpečná baktéria číha v mori, ktoré vyhľadáva tisíce Slovákov: Hrozí nekróza aj sepsa
Drobné bobule ničia až 94 % predrakovinových buniek v čreve. Zároveň odďaľujú starnutie o niekoľko rokov
Každodenné sprchovanie ničí imunitu a spúšťa zápalové reakcie. Odborníci prezrádzajú, ako často sa umývať
Neurovedec varuje: Umelé svetlo ti potichu rozkladá imunitu a mozog. 5 jednoduchých zmien potlačí škodlivé účinky
Nemocnica na východe Slovenska zakázala návštevy. Dôvodom je zhoršená situácia
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Taiwan ukázal svetu, čo sa stane, ak zaútočí Čína. V kľúčovom teste všetkých zarazili
- Nočná mora Rusov funguje. Ukrajina dostala od USA špeciálne zariadenia, ktoré môžu rozhodnúť vojnu
- Týmto raketám neunikne nikto. Kórea do nich vložila niečo, čo zlikviduje akýkoľvek cieľ
- Našiel som dokonalé rodinné auto. Na novej Dacii som prešiel 1 400 km do Chorvátska, otvorila mi oči
- Váži len 40 kg a má takmer 1000 koní. Ukázali revolučný motor, ktorý pochová spaľováky
-
- Našiel som dokonalé rodinné auto. Na novej Dacii som prešiel 1 400 km do Chorvátska, otvorila mi oči
- POZOR: Nová dopravná značka mätie vodičov. Toto musíš spraviť, keď ju uvidíš
- Taiwan ukázal svetu, čo sa stane, ak zaútočí Čína. V kľúčovom teste všetkých zarazili
- Váži len 40 kg a má takmer 1000 koní. Ukázali revolučný motor, ktorý pochová spaľováky
- Týmto raketám neunikne nikto. Kórea do nich vložila niečo, čo zlikviduje akýkoľvek cieľ
-
- Väčšina Slovákov o nej ani netuší. Ak porušíš túto povinnosť, hrozí ti pokuta 1200 €
- Ľudstvo rieši energetickú krízu, zatiaľ čo nás potichu ničí ešte desivejší problém
- Našiel som dokonalé rodinné auto. Na novej Dacii som prešiel 1 400 km do Chorvátska, otvorila mi oči
- Archeológovia ostali v nemom úžase. V Poľsku objavili tisíce rokov staré pyramídy
- Stellantis bankrotuje, Volkswagen zatvára závod. Globálni výrobcovia majú problém na dôležitom trhu
Slovensko napoja na recyklované palivo. Európska mocnosť má so Slovenskom veľké plány
Elektrobus v Šali prepravil už viac ako milión cestujúcich a získava si čoraz väčšiu obľubu
Slovensko sa nemá čím pochváliť. V umelej inteligencii v EÚ značne zaostáva
Fico opäť cúva pred Bruselom. Slovensko blokuje sankcie a riskuje miliardové žaloby
Kataster sa konečne spamätal. Oddnes si dôležitý dokument vybavíš aj na pošte
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP