Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Rusko nepotrebuje, ISS udržia vo vesmíre aj USA pomocou vlastnej lode
ZAUJÍMAVÉ Je to tu, teleskop Jamesa Webba odštartoval tú najdôležitejšiu časť
Vedci vypestovali rastliny v úplnej tme. Táto fotosyntéza bola oveľa efektívnejšia ako prirodzený proces
ZAUJÍMAVÉ Roboti s umelou inteligenciou majú problém. Prebrali rasistické a sexistické správanie
Júl navždy zmení smerovanie ľudstva. Podľa Muska je Starship pripravená, odborníci nesúhlasia
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Prekrúcanie a klamstvá. Na verejnosť sa dostal telefonát Macrona s Putinom
Dostala 20 rokov natvrdo. Maxwellová dodávala dievčatká najznámejšiemu pedofilovi na svete
Zahraničné letiská kolabujú, priprav sa, že musíš prísť s veľkým predstihom
Chorvátsko nie je pupok sveta. Tieto krajiny ti ušetria stovky eur a ponúknu viac
Trestaný svalovec a „hviezda memes“ stále maká pre ĽSNS. Svoje služby prepožičal ďalšiemu kotlebovcovi
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Clarkson, Hammond a May žasli nad slovenskou raritou. Náš startup ponúka auto, aké nemá vo svete obdoby
- Prešiel som z najlepšieho iPhonu na najlepší Android a mám veľmi jasný názor, čo je výhodnejšie
- Ročne najazdím spaľovákom 50 000 km, predal som ho a išiel do elektromobilu. Výsledok ma dostal
- Ľudstvo riskuje svoj koniec, nepriateľská mimozemská civilizácia môže zachytiť naše správy
- Ani Marvel, ani Star Wars. Slováci na Disney+ najviac sledujú seriálovú klasiku
-
- Prešiel som z najlepšieho iPhonu na najlepší Android a mám veľmi jasný názor, čo je výhodnejšie
- Ľudstvo riskuje svoj koniec, nepriateľská mimozemská civilizácia môže zachytiť naše správy
- Clarkson, Hammond a May žasli nad slovenskou raritou. Náš startup ponúka auto, aké nemá vo svete obdoby
- Júl navždy zmení smerovanie ľudstva. Podľa Muska je Starship pripravená, odborníci nesúhlasia
- Unikli podstatné novinky o GTA 6. Kde sa odohrá dej a koľko bude hlavných postáv?
-
- Ostrý štart 2022. Netflix aj HBO vytasia nadupané novinky, toto všetko si pozrieš
- Prešiel som z najlepšieho iPhonu na najlepší Android a mám veľmi jasný názor, čo je výhodnejšie
- AKTUÁLNE: Ruská raketa dopadla na Zem, vymkla sa kontrole a nevedeli ju ovládať
- Elektrická Mazda má mizerný dojazd, automobilka poslala zákazníkom najbizarnejšiu radu desaťročia
- Priprav si vreckovky. Dorazil nový Harry Potter – čo hovoria prvé ohlasy?
Siemens vloží viac ako 100 miliónov dolárov do nabíjačiek elektromobilov v USA
Vakcína proti opičím kiahňam je už za rohom, posudzuje ju agentúra
Na Slovensku sa objavil nový podvod, ľuďom chodia neobjednané balíčky
Projekt LAB IT Creativity priniesol kreatívne IT riešenia gymnazistov
Slovenský operátor sa zviecha z kybernetického útoku, obnovuje interné systémy
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Prekrúcanie a klamstvá. Na verejnosť sa dostal telefonát Macrona s Putinom
Dostala 20 rokov natvrdo. Maxwellová dodávala dievčatká najznámejšiemu pedofilovi na svete
Zahraničné letiská kolabujú, priprav sa, že musíš prísť s veľkým predstihom
Chorvátsko nie je pupok sveta. Tieto krajiny ti ušetria stovky eur a ponúknu viac
Trestaný svalovec a „hviezda memes“ stále maká pre ĽSNS. Svoje služby prepožičal ďalšiemu kotlebovcovi
Copyright© 2022 by Startitup, s. r. o. Všetky práva vyhradené