Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.
Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.
VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Prešli za hranice reality. Vedci objavili v kvantovom tuneli nový jav, ktorý prepíše učebnice
Astronomická lahôdka: Obloha sa čoskoro zmení na živú mapu vesmíru, takto ju uvidíš zo Slovenska
Zaplatil milióny za úlomok planéty. V USA vydražili kus Marsu, jeho cena prekonala očakávania
S týmto eko palivom musíme v budúcnosti počítať. Vedci ho vyrobili zo špinavej vody a odpadu
Američania stavajú vesmírny maglev. Neuveríš, na čo má slúžiť a ako im ušetrí palivo
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Prekvapivý zvrat na trhu práce mení rebríček najžiadanejších absolventov vysokých škôl. Jednotkou už nie je IT
EÚ schválila 18. balík sankcií proti Rusku. Fico ustúpil tlaku
Fico otočil, EÚ prijala nový balík sankcií proti Rusku. Takéto majú byť garancie pre Slovensko
Snoop Dogg sa stal spolumajiteľom známeho futbalového klubu: „Príbeh klubu a regiónu ma oslovil“
Analýza miliónov letov šokuje cestujúcich a odhaľuje prekvapivú pravdu o spoľahlivosti európskych aeroliniek
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Najväčší hit Netflixu úplne prehliadli. Toto sú podľa kritikov najlepšie seriály roka
- Prehliadaná krajina prechádza desivou premenou za miliardy. Čína ju zbrojí na úroveň superveľmocí
- Krvavý turnaj je späť. Mortal Kombat 2 dostal prvé video, dorazí čoskoro
- Tento pohon áut vôbec nie je taký čistý, ako si mysleli. V novej štúdii ho elektromobily rozdupali
- Záhadný kameň v Egypte nechal vedcov v nemom úžase. Odhalil tajomstvo ukryté 5000 rokov
-
- Vedci našli niečo, čo popiera fyziku. Výbuch jadrovej bomby vytvoril materiál, ktorý nemal existovať
- Českí filmári zobrali „dezolátov“ na Ukrajinu a ukázali im vojnu. Takto vyzerali ich reakcie (VIDEO)
- Prehliadaná krajina prechádza desivou premenou za miliardy. Čína ju zbrojí na úroveň superveľmocí
- Netflix opäť trafil do čierneho. Drsnú krimi sériu považujú kritici za jeden z najlepších seriálov roka
- Nočná mora Rusov funguje. Ukrajina dostala od USA špeciálne zariadenia, ktoré môžu rozhodnúť vojnu
-
- Väčšina Slovákov o nej ani netuší. Ak porušíš túto povinnosť, hrozí ti pokuta 1200 €
- Taiwan ukázal svetu, čo sa stane, ak zaútočí Čína. V kľúčovom teste všetkých zarazili
- Nočná mora Rusov funguje. Ukrajina dostala od USA špeciálne zariadenia, ktoré môžu rozhodnúť vojnu
- Týmto raketám neunikne nikto. Kórea do nich vložila niečo, čo zlikviduje akýkoľvek cieľ
- Našiel som dokonalé rodinné auto. Na novej Dacii som prešiel 1 400 km do Chorvátska, otvorila mi oči
Svetový úspech vedcov SAV: Slováci vyvinuli zbraň proti vírusu, ktorý môže spúšťať rakovinu
Aplikácia Slovenskej pošty sa mení na digitálnu pobočku: Pribudnú kľúčové novinky
Slováci nakupujú inak, predajcov pribúda. E-shopy u nás prechádzajú premenou
Slovákov masívne ohrozuje nový typ kybernetického útoku. Je horší než phishing
USA zavedú jednotné clá. Zasiahne to vyše 150 krajín naraz
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP