Vedci v posledných rokoch urobili obrovský krok v oblasti génového inžinierstva. To prinieslo nádej pacientom s vrodenými krvnými poruchami, ako je kosáčikovitá anémia či beta talasémia. Pri nich sa často vyžadujú celoživotné transfúzie krvi. Napriek týmto úspechom však stále pretrváva obava, že pri úprave DNA môžu vzniknúť nečakané a neželané následky. Práve preto prichádza na scénu umelá inteligencia, ktorá by podľa tímu z Univerzity v Zürichu mohla posunúť presnosť týchto zásahov na novú úroveň.

Vyvinuli šablónu na opravu DNA

Nová štúdia publikovaná v prestížnom časopise Nature predstavuje spojenie AI a techniky CRISPR-Cas, ktorá je v súčasnosti najpoužívanejším nástrojom na strihanie DNA. Výskumníci vyvinuli špeciálny systém s názvom Pythia, pomenovaný po starogréckej veštici z Apolónovho chrámu.

Tento nástroj dokáže predpovedať, akým spôsobom sa bunky opravia po zásahu do genetického kódu. „Oprava DNA sa riadi vzormi; nie je náhodná. Dokázali sme vo veľkom meradle modelovať, že tento proces opravy DNA sa riadi konzistentnými pravidlami, ktoré sa umelá inteligencia dokáže naučiť a predpovedať,“ vysvetlil hlavný autor štúdie a biotechnológ Thomas Naert z Univerzity v Zürichu.

Aby preverili účinnosť Pythie, vedci pripravili takzvané „šablóny opravy DNA“, ktoré slúžia ako akési molekulárne lepidlo. „Náš tím vyvinul drobné šablóny na opravu DNA, ktoré fungujú ako molekulárne lepidlo a vedú bunku k presným genetickým zmenám,“ dodal Naert. Tieto šablóny nasadili najprv na ľudské bunkové kultúry a následne aj na laboratórne myši a malé žaby, ktoré sú bežne používané vo vedeckých experimentoch.

Výsledky ukázali, že opravené bunky pokračovali v normálnom delení a zachovali si svoje funkcie, čo znamená, že zásahy nepoškodili ich prirodzené procesy.

Veľká výhoda

Najväčšou výhodou tejto metódy je možnosť presne meniť jednotlivé písmená genetického kódu alebo dokonca vkladať celé reťazce DNA na správne miesto. Doteraz to bolo obzvlášť náročné v bunkách, ktoré sa už nedelia, ako sú zrelé nervové bunky v mozgu. Pythia by mohla otvoriť cestu k presným zásahom aj v týchto prípadoch, čo by znamenalo veľký prelom pri liečbe neurologických ochorení.

Okrem liečebného potenciálu prináša tento nástroj aj ďalšie možnosti vo výskume. Vedci dokázali presne označiť gény zodpovedné za produkciu určitých proteínov fluorescenčnými značkami, ktoré pod mikroskopom svietia. „To nám umožňuje priamo pozorovať, čo jednotlivé proteíny robia v zdravom a chorom tkanive,“ objasnil Naert.

Freepik (Úprava redakcie)

Vďaka tomu sa otvára priestor na detailné sledovanie správania proteínov v zdravých aj chorých tkanivách, čo môže urýchliť odhaľovanie príčin viacerých ochorení.

Výskumníci dúfajú, že ich model inšpiruje aj ďalšie tímy po celom svete. Ak sa potvrdí jeho presnosť a praktická využiteľnosť, môže to znamenať nástup novej éry génovej terapie, kde sa riziká minimalizujú a účinnosť zásahov sa výrazne zvýši. Pre pacientov s ťažkými genetickými chorobami by to mohlo znamenať novú šancu na kvalitnejší život bez neustálej záťaže lekárskych zákrokov a obmedzení.

Čítajte viac z kategórie: Novinky