Prevrat v medicíne: Šírenie Parkinsonovej choroby sa dá zastaviť, nový liek zachráni milióny ľudí

Vedci objavili nový spôsob ako by sa Parkinsonova choroba mohla šíriť v mozgu a sľubná správa je, že existujúci liek na rakovinu by mohol ponúknuť potenciálnu liečbu. Liek schválený americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), používaný na liečbu melanómu, sa ukázal ako účinný pri blokovaní procesu, ktorý vedie k poškodeniu mozgu pri Parkinsonovej chorobe. Aspoň u laboratórnych myší.

Parkinsonova choroba je spôsobená hromadením zhlukov proteínov zvaných alfa-synukleín v mozgových bunkách. Tieto zhluky, nazývané Lewyho telieska, vedú k smrti alebo poškodeniu neurónov produkujúcich dopamín, ktoré sú kľúčové pre motorickú kontrolu. Nový výskum však identifikoval dva dôležité proteíny, ktoré zohrávajú úlohu v tomto procese, Aplp1 a Lag3. Na tému upozornil portál Science Alert.

Vedci zistili, že tieto dva proteíny umožňujú škodlivým zhlukom alfa-synukleínu presúvať sa z jednej mozgovej bunky do druhej. Táto interakcia urýchľuje progresiu Parkinsonovej choroby. Ako však ukázala štúdia, blokovanie jedného z týchto proteínov môže výrazne znížiť šírenie ochorenia. Ešte lepšie výsledky sa dosiahli pri blokovaní oboch.

Rakovinový liek môže blokovať progresiu choroby

Rakovinový liek nivolumab/relatlimab, ktorý obsahuje protilátku proti Lag3, preukázal pozoruhodný potenciál v experimentálnych štúdiách na myšiach. Tento liek nielenže zablokoval interakciu medzi proteínmi Aplp1 a Lag3, ale zároveň takmer úplne zabránil tvorbe zhlukov alfa-synukleínu v neurónoch.

Vedci geneticky modifikovali myši, aby im chýbal proteín Aplp1, Lag3, alebo oba. Pri absencii jedného proteínu kleslo množstvo alfa-synukleínu v mozgových bunkách, no keď myšiam chýbali oba proteíny, šírenie škodlivých zhlukov kleslo až o 90 %.

„Táto štúdia nám pomohla pochopiť ako Aplp1 a Lag3 spolupracujú a umožňujú rozširovanie alfa-synukleínových zhlukov, ktoré prispievajú k rozvoju Parkinsonovej choroby,“ uviedla Valina Dawson, neurovedkyňa z Univerzity Johna Hopkinsa.

Pixabay

Potenciálna liečba neurodegeneratívnych ochorení

Podľa vedcov by anti-Lag3 protilátka obsiahnutá v lieku na rakovinu mohla byť základom novej liečby pre Parkinsonovu chorobu ako aj pre ďalšie neurodegeneratívne ochorenia, napríklad Alzheimerovu chorobu, kde Lag3 zohráva podobnú úlohu.

„Tento liek bol schopný nielen zastaviť šírenie alfa-synukleínu v myších modeloch, ale ukázal sa ako účinnejší ako samotná eliminácia Lag3, pretože interakcia Aplp1 a Lag3 je veľmi úzka,“ uviedol Ted Dawson, spoluautor výskumu.

Parkinsonova choroba momentálne nemá liečbu, ktorá by dokázala zvrátiť alebo spomaliť jej progresiu. Pacienti tak čelia postupne sa zhoršujúcim symptómom, ktoré zahŕňajú trasenie, stuhnutosť, problémy s rovnováhou, zhoršenie reči či psychické ťažkosti.