Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Vedci ostali šokovaní: ChatGPT vyriešil 2000-ročný matematický problém kurióznym spôsobom
Zrodila sa technológia, ktorá berie dych. Lietadlo obalené bublinou môže znamenať revolúciu v histórii letectva
Najstaršie múmie sveta šokovali vedcov. Objav je o celé tisícročia starší než Egypt aj Čile
Jadro Zeme ukrýva palivo na tisícky rokov. Ak ľudstvo prekoná výzvu, čaká ho neobmedzený pokrok
NASA netuší, čo sa to deje. Slnko spustilo oveľa ničivejší proces, než by mal byť
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Rebríček najhorších SUV na slovenskom trhu: Tieto autá technickou kontrolou len tak neprejdú, tvrdia odborníci
Stála na prahu smrti, dnes má telo dvadsiatničky: 53-ročná lekárka odhalila rutinu, ktorá ju omladila o tri desaťročia
Tajný dôchodkový bonus: Ako získať stovky eur navyše pri odchode do penzie (NÁVOD)
MIMORIADNE: Polícia zadržala známeho podnikateľa. Je podozrivý zo zločinu voči maloletým
Zabraňuje návalom hladu a brzdí priberanie: Biohacking trik Kristen Bell zaujal odborníkov na výživu
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Zrodila sa technológia, ktorá berie dych. Lietadlo obalené bublinou môže znamenať revolúciu v histórii letectva
- Stroj zo studenej vojny prerobili na toto. Svetová veľmoc uchvátila svet, môže mať zákerné úmysly
- Slovákom leží v zuboch dodnes. Toto je príbeh filmu, kvôli ktorému Habera zažaloval Tarantinovho žiaka
- Hovoria o najlepšom filme posledných rokov. Oscarové prekvapenie je konečne online
- Ponúka silný motor za dostupné ceny. Volkswagen spustil na Slovensku predpredaj nového SUV
-
- Zrodila sa technológia, ktorá berie dych. Lietadlo obalené bublinou môže znamenať revolúciu v histórii letectva
- Hovoria o najlepšom filme posledných rokov. Oscarové prekvapenie je konečne online
- Ponúka silný motor za dostupné ceny. Volkswagen spustil na Slovensku predpredaj nového SUV
- Stroj zo studenej vojny prerobili na toto. Svetová veľmoc uchvátila svet, môže mať zákerné úmysly
- Slovákom leží v zuboch dodnes. Toto je príbeh filmu, kvôli ktorému Habera zažaloval Tarantinovho žiaka
-
- Na objavenie čakal 140 miliónov rokov. 15 km pod Európou našli vedci stratený svet
- Na Slovensku odštartovala nová TV stanica. Dá sa pozerať úplne zadarmo a je v HD kvalite
- Pošlú ich rovno do šrotu. Kontroverzná regulácia Európskej komisie o autách je na spadnutie
- Zrodila sa technológia, ktorá berie dych. Lietadlo obalené bublinou môže znamenať revolúciu v histórii letectva
- Nič podobné nenašli vyše 150 rokov. Záhadný kameň v Egypte odhalil „posolstvo“ staré 2263 rokov
Poľsko sa výrazne vojensky vyzbrojuje. Do konca roka chce posilniť svoju kľúčovú zónu
Kybernetická éra sa ukázala v Košiciach. SlovakiaTech 2025 láme všetky očakávania
Realita o elektroautách prekvapila celé Slovensko. Len malá časť ľudí má reálnu skúsenosť za volantom
Nečakaná krajina zbrojí na úroveň veľmocí. Od Izraelu kúpila zbrane za vyše 2 miliardy eur
Nenápadný faktor nás oberá o miliardy eur: Európska únia je pod tlakom extrémnych javov, ničia ekonomiku štátov
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP