Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Drony prvej pomoci už nie sú len teória. Testy ukázali, že dokážu predbehnúť sanitky
PET fľaše sa menia na prekvapivú zbraň. Vedci hovoria o riešení klimatickej krízy
Vedci odkryli kameň a neverili vlastným očiam. Našli mimoriadne vzácny 2200-ročný poklad
Má výkon ako 10 miliónov notebookov. Nemci spustili najvýkonnejší počítač v Európe
Krutá daň 1000 jadrových bômb. USA naozaj stavali raketu s hmotnosťou 8 miliónov ton
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Konsolidácia zasiahne peňaženky všetkých: Minister Kamenický predstavil balík
Šesť miliónkrát menej ako zrnko soli. Virológ objasnil, prečo sa Kotlár mýli: „mRNA vakcíny nemenia DNA“ (ROZHOVOR)
Pyrotechnici zneškodňujú bombu v centre Bratislavy: Uzavreté sú klúčové úseky
Nebezpečný vírus „zaplavil“ Európu: Prvé príznaky oklamú aj lekára, rúška a umývanie rúk nestačia
Náborový príspevok až 5 000 eur a slušný plat: Finančná správa hľadá posily do tímu
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Veľmoc našla ložisko mimoriadne vzácnej suroviny. Má astronomickú hodnotu
- Nová rana pre vodičov. Ak nemáš splnenú túto podmienku, auto ti na STK neprejde
- Krutá daň 1000 jadrových bômb. USA naozaj stavali raketu s hmotnosťou 8 miliónov ton
- Nemci na diaľnici prekvapili: Hoci môžu jazdiť neobmedzenou rýchlosťou, toto je realita
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Na Slovensko prichádza najlepšie hodnotený seriál celého roka. Ponúkne ho jediná služba
- Veľmoc našla ložisko mimoriadne vzácnej suroviny. Má astronomickú hodnotu
- Zbraň budúcnosti zlyhala na plnej čiare. Arabi testovali čínsky laser a ostali totálne zarazení
- Európske automobilky sa otriasajú. Šéf Stellantisu poslal Bruselu tvrdý odkaz, čas sa kráti
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Nič lepšie vraj na Netflixe tento rok neuvidíš. Hrozivo aktuálny film ohromil kritikov, 11 minút mu tlieskali v stoji
- Susedná krajina kupuje ničivé zbrane za 1,4 miliardy eur. Moskve poslali jasný odkaz
- Zbraň budúcnosti zlyhala na plnej čiare. Arabi testovali čínsky laser a ostali totálne zarazení
- Na Slovensko prichádza najlepšie hodnotený seriál celého roka. Ponúkne ho jediná služba
Slovenský export zbraní rastie nebývalým tempom. Rok 2025 môže priniesť 3 miliardy eur
Mapy Google sa v Kórei menia. Citlivé oblasti už nebudú viditeľné
Nový prieskum odhalil trend. Platby kartou a mobilom sa stali štandardom na Slovensku
Prekvapenie: Európske automobilky úspešne plnia prísne emisie EÚ, zaostáva len slávna značka
Nemecký politik chce zrušiť zákaz spaľovacích motorov. Prehliadame vraj dostupnú alternatívu pre spaľováky
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP