Vedci z Mass General Cancer Center nedávno dosiahli veľký pokrok v oblasti liečby glioblastómu (GBM), najagresívnejšej formy rakoviny mozgu. V prvej fáze klinickej štúdie s názvom INCIPIENT testovali novú CAR-T terapiu na troch pacientoch s recidivujúcim GBM, pričom dosiahli veľmi sľubné výsledky.  Už po jedinej procedúre došlo u všetkých pacientoch k výraznému zmenšeniu nádorov. Na tému upozornilo Mass General Cancer Center na svojom webe.

Terapia je na najlepšej ceste

Vedci pod vedením Bryana Choia a Marcely Maus dokázali premeniť svoje prvotné laboratórne zistenia na reálnu liečbu pre pacientov a to len v priebehu 5 rokov. Ich inovatívny prístup kombinuje špeciálne upravené imunitné bunky (CAR-T bunky) s protilátkami, ktoré pomáhajú lepšie zacieliť liečbu priamo na nádorové bunky, čím vzniká liečba známa ako CAR-TEAM.

Inak povedané, tento nový prístup je špeciálne navrhnutý na cielenie glioblastómu a pomáha prekonať problém rôznorodosti nádorových buniek, ktoré môžu unikať imunitnému systému.

Presnejšie táto metóda cieli na dva špecifické proteíny spojené s glioblastómom: EGFRvIII a divoký typ EGFR. V tejto štúdii vedci zamerali svoju terapiu na konkrétny cieľ, známy ako EGFRvIII, čo je mutácia často sa vyskytujúca v nádoroch glioblastómu.

Problémom ale je, že nie všetky nádorové bunky majú túto mutáciu. Preto tím pridal ďalší cieľ – tzv. „divoký typ“ EGFR, ktorý je prítomný vo väčšine nádorových buniek, ale nie v zdravom mozgovom tkanive. Takýmto spôsobom vedci dokážu liečieť širšie spektrum nádorových buniek.

Niečo tomu chýba

Zistenia, respektíve výsledky tejto terapie sú síce veľmi povzbudivé, no zďaleka nie ideálne. Prvým liečebným bol 74-ročný pacient, pri ktorom vedci zaznamenali rapídne zmenšenie nádoru, no po liečbe sa nádor znovu objavil. Ďalšiemu 72-ročnému mužovi sa nádor podarilo zmenšiť o závratných 60 percent, pričom účinky liečby vydržali 69 dní. Tretia pacientka, 57-ročná žena, zaznamenala takmer úplnú regresiu nádoru a to len v priebehu piatich dní.

The New England Journal of Medicine.

Ako vyplýva aj z uvedeného, hoci výsledky sú pomerne pôsobivé, problémom je neustále vracanie sa nádorov. Vedci preto plánujú preskúmať opakované infúzie alebo kombináciu  tejto terapie s chemoterapiou, aby predĺžili účinnosť liečby.

Dobrou správou ale je, že CAR-T terapia je účinná a najmä bezpečná, pričom ju sprevádza iba minimum, respektíve ľahko zvládnuteľné vedľajšie účinky. Ako zdôraznila Marcela Maus, tieto výsledky sú iba začiatkom. Výskumný tím je totiž odhodlaný zdokonaliť túto terapiu a potenciálne zmeniť vyhliadky pacientov s touto agresívnou formou rakoviny.