Vedci prvýkrát využili metódu CRISPR na deaktivovanie zmutovaného génu, výsledky sú ohromujúce
Molekulárna sekvencia CRISPR prechádza klinickými skúškami, počas ktorých sa vedcom podarilo dosiahnuť svetové prvenstvo.
Ochorenie TTR-FAP (Transtyretínová familiárna amyloidná polyneuropatia) dokázali utlmiť lepšie, než schválené lieky a zrejme ho dokážu vyliečiť úplne, informuje AAAS.
Raritnú chorobu potlačí lepšie než dostupné lieky
TTR-FAP je raritná genetická vada, kvôli ktorej produkuje pečeň nesprávne formy proteínu TTR (transtyretín). Ten sa následne ukladá na nervoch, srdci, spôsobuje bolesti, stŕpnutosť a srdcové choroby. Aj keď existuje medikácia, ochorenie nelieči a len potláča produkciu TTR. To má ale potenciál zmeniť CRISPR.
Vedci podali látku štyrom mužom a dvom ženám vo veku 46 až 64 rokov, ktorá obsahuje dve rôzne RNA (ribonukleová kyselina), z ktorých jedna je zodpovedná za prestrihnutie zmutovaného génu a druhá za navigovanie, aby došlo k eliminácii správneho génu. Bunka sa následne pokúsi DNA opraviť, ale nedokonalo, vďaka čomu je vyradená aktivita konkrétneho génu.
V prípade troch mužov, ktorým bola podaná vyššia dávka, klesla produkcia TTR po 28 dňoch o 80 až o 96 %. V prípade lieku patisiran dosahuje toto číslo 81 %, takže CRISPR sa mu hravo vyrovná a dokáže ho aj prekonať.
Podľa odborníkov môže ísť o vôbec prvú liečbu tohto život ohrozujúceho dedičného ochorenia. Patisiran je taktiež RNA, produkciu TTR však potláča len dočasne, a tak je potrebné jeho pravidelné dávkovanie.
Je potrebné ďalšie testovanie, sú možné vedľajšie účinky
Išlo o prvé podobné testy CRISPR na ľuďoch a je priskoro potvrdiť jeho spoľahlivosť. Ústup symptómov môže trvať mesiace, pacienti však hlásili niekoľko krátkodobých vedľajších účinkov, z ktorých nebol zatiaľ ani jeden vážny.
#ATTR News: Today we open a #NewEraOfMedicine. We’re proud to announce the first clinical data suggesting a single infusion of #CRISPR may potently and precisely inactivate a disease-causing gene, opening the door to treating, reversing or curing previously inaccessible diseases. pic.twitter.com/4A4TbK2Aj0
— Intellia Therapeutics (@intelliatweets) June 26, 2021
Skutočné problémy však môžu nastať časom. Existuje totiž reálne riziko, že CRISPR poškodí DNA na nesprávnom mieste v bunkách, ktoré nepatria pečeni a spustí rakovinu či iné vážne problémy. Prístup mRNA je však potenciálne oveľa bezpečnejší, než využitie vírusov na prenos genetickej informácie RNA do buniek, ktoré využíva množstvo iných liečebných metód. Mechanizmus mRNA využívajú aj nové vakcíny proti rakovine, ktoré vyvíja spoločnosť BionTech.
Za úspechom stoja výskumníci zo spoločnosti Regeneron Pharmaceuticals a farmaceutického startupu Intellia Therapeutics, ktorého akcie následne vystrelili nahor o vyše 50 %, píše Bloomberg. Štúdia otvára brány genetickej liečbe ďalších ochorení pečene a dokonca využitiu CRISPRu na donútenie pečene k produkcii enzýmov, ktoré sú potrebné v iných častiach tela.
Ako tvrdí Jennifer Doudna, držiteľka Nobelovej ceny za objav CRISPRu a spoluzakladateľka Intellia Therapeutics, ide o kritický krok vpred ku schopnosti deaktivácie, opravy či výmeny akéhokoľvek génu, ktorý spôsobuje ochorenie.
O mRNA počúvame v poslednej dobe často v spojení s vakcínami proti ochoreniu COVID-19. Aj tie totiž využívajú mechanizmus mRNA, ktorý nesie genetickú informáciu a učí bunky vytvárať potrebné protilátky bez rizika nakazenia sa samotným vírusom.
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Zabudni na internet, ako ho poznáš. Prelomová alternatíva prešla kľúčovým testom
Bude ešte silnejšia než naposledy. Slovákov opäť ohromí polárna žiara, prídu aj výpadky
Exoplanéta z „cukrovej vaty” šokovala vedcov. Takúto anomáliu ešte nevideli
Výbuch tejto hviezdy trvá už 88 rokov. Vedci konečne odhalili, čo za tým stojí
Prelom: Od komerčných fúznych reaktorov sme na krok. Podaril sa obrovský úspech
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Stávka na elektromobily nevyšla. Milovaná automobilka Slovákov prišla o miliardy, spravila amatérsku chybu
- Dal do neho 120 miliónov z vlastného vrecka a natáčal ho 40 rokov. Nesfilmovateľné sci-fi dostalo nový trailer
- Vyriešili najväčší problém elektromobilov. Vďaka tejto technológii ľudstvo navždy zabudne na spaľováky
- Čína tajne postavila novú lietadlovú loď s prekvapivým využitím. Je prvá svojho druhu na svete
- Mal to byť seriál roka, nakoniec bojoval o prežitie. Netflix rozhodol o budúcnosti svojho sci-fi
-
- Stávka na elektromobily nevyšla. Milovaná automobilka Slovákov prišla o miliardy, spravila amatérsku chybu
- Dal do neho 120 miliónov z vlastného vrecka a natáčal ho 40 rokov. Nesfilmovateľné sci-fi dostalo nový trailer
- Vyriešili najväčší problém elektromobilov. Vďaka tejto technológii ľudstvo navždy zabudne na spaľováky
- Čína tajne postavila novú lietadlovú loď s prekvapivým využitím. Je prvá svojho druhu na svete
- Mal to byť seriál roka, nakoniec bojoval o prežitie. Netflix rozhodol o budúcnosti svojho sci-fi
-
- Slovákovi z účtu ukradli 500 € cez bežnú aplikáciu. Polícia varuje ľudí, aby neprišli o všetko
- Na Mars prídeme za pár sekúnd. Warpový pohon je reálny, hlásia vedci
- Prišla spása spaľovákov. Nový diesel má extrémnu efektivitu a spotrebu, ktorá prekoná aj elektromobil
- Dal do neho 120 miliónov z vlastného vrecka a natáčal ho 40 rokov. Nesfilmovateľné sci-fi dostalo nový trailer
- Veľký test spoľahlivosti áut: Miláčik Slovákov pohorel, najlepšie dopadla prekvapivá značka
Štart vesmírnej lode Boeing Starliner s posádkou odložili
NAKA obvinila osobu, ktorá sa na internete mala vyhrážať ministrovi a poslancom
Zlodeji nebudú mať šancu. Android našiel dokonalý trik, ako im klepne po prstoch
Einsteinova divoká teória je pravdivá. Našli „vodopád“ na okraji čiernej diery
Nový jadrový blok bude potrebovať garantovanú cenu elektriny
Copyright© 2024 by Startitup, s. r. o. Všetky práva vyhradené