Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.
Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.
VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Veda má zlé správy pre Elona Muska. Cesta na Mars môže zničiť astronautov
Zrodil sa skutočný Transformer. Tím z Caltechu spojil lietanie, chôdzu aj jazdu v jednom stroji
Astronóm z NASA obrátil všetky sci-fi teórie naruby. Tvrdí, že pravda o mimozemšťanoch je omnoho triezvejšia
Nemci urobili prevratný experiment: Ľudské bunky vystavili desaťnásobne silnejšiemu 5G, toto sa s nimi stalo
Astronómovia sa blížia k objavu starovekého signálu z vesmíru. Rozlúsknu veľkú záhadu
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Predpovediam je koniec: La Niña je definitívne potvrdená, priprav sa na nezvyčajnú zimu
95-ročný Warren Buffett radí: 10 vecí, ktoré by si mal robiť so svojím životom po štyridsiatke
Domácnosti na Slovensku šetria, oni rátajú milióny. Nenápadná skupina firiem potichu zbohatla, tvrdí odborník
Ukrajinské sily zničili ruského „Boha vojny“. Likvidácia nebezpečnej zbrane môže otočiť dynamiku boja
Obeťou konsolidácie bude aj realitný trh. Expert radí, ako neprísť o peniaze
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Netflix môže závidieť. Z neznámeho seriálu je nový globálny hit
- Potrebuje len cukor a vitamíny: Vedci vytvorili batériu, ktorá funguje ako ľudské telo
- K Zemi sa vráti až o 1150 rokov. Slováci uvidia na oblohe vzácnu kométu, vieme presný čas
- Najväčší operátori na Slovensku prepísali históriu. Toto je dôvod, prečo máš zrazu lepší signál
- Google dýcha na krk aj Applu. Nové smart hodinky dokážu veci, aké konkurencii ani nenapadli
-
- Väčšina Slovákov o nej ani netuší. Ak porušíš túto povinnosť, hrozí ti pokuta 1200 €
- Automobilový priemysel sa otriasa v základoch: Toyota uvedie elektromobily s revolučnými batériami
- VIDEO: Ľudí už vôbec nepotrebujú. Čína postavila diaľnicu pomocou AI robotov
- Sovieti mali v rukách väčší klenot ako Concorde, no bol úplnou nočnou morou
- Nemci urobili prevratný experiment: Ľudské bunky vystavili desaťnásobne silnejšiemu 5G, toto sa s nimi stalo
-
- Väčšina Slovákov o nej ani netuší. Ak porušíš túto povinnosť, hrozí ti pokuta 1200 €
- Africký štát blízko Európy sa pripravuje na vojnu. Do zbraní nalejú miliardy, analytici sa chytajú za hlavy
- Vodičov pobúrili nové kontroverzné radary. Rýchlosť ti už nezmeria polícia, ale sused s mobilom
- 1200 metrov pod pyramídami objavili 38 000 rokov staré mesto, z ktorého vedcom padla sánka
- Veľká automobilka urobí zo Slovenska elektrickú veľmoc. Bude vyrábať lacné elektromobily pre celú Európu
Rusko a Čína ostali ticho pozerať. USA pošlú do vesmíru „lietadlovú loď“ s jasným cieľom
Rozdajú tisíce eur pre bežných ľudí. Európska krajina chce spustiť štedré dotácie pre elektromobily
Čaká Slovákov lacnejšie tankovanie? Máme dobrú aj zlú správu, ceny palív sa budú opäť meniť
Dohoda je na spadnutie a môže zmeniť vojnu. Toto sú nové zbrane, ktoré chce Ukrajina použiť proti Rusom
Po ruských dronoch prichádza tvrdá odpoveď. Británia predlžuje svoju misiu nad Poľskom
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP