Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.
Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.
VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Mesiac sa od Zeme vzďaľuje čoraz viac. Toto sa s ním stane v budúcnosti
Vedci prišli s alarmujúcim zistením: Zabudnutá rakovina naberá na sile, je mimoriadne agresívna
ZAUJÍMAVÉ Náš vesmír má podľa fyzikov zrkadlové dvojča. Čas v ňom plynie opačným smerom
Má dosiahnuť rýchlosť 4 000 km/h. Čína postavila levitujúci vlak, ktorý pochová lietadlá (+video)
Nič podobné nenašli vyše 150 rokov. Záhadný kameň v Egypte odhalil „posolstvo“ staré 2263 rokov
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Tajná dohoda na obzore: Rusko chce od krajiny NATO späť rakety za 2,5 miliardy pre straty na fronte
Jedna konkrétna skupina ľudí potichu bohatne. Mladí zatiaľ utekajú za hranice, alebo zostávajú bývať u mamy
Cez stanicu Poprad-Tatry nepremávali vlaky. Dopravu zastavili pre mimoriadnu udalosť
Vodičom hrozí pokuta až 300 eur. Špeciálna značka na semafore mätie Slovákov, pravidlá sú jasné
Zlodeji zničili bankomat, našli pri ňom plynovú bombu. Zasahuje polícia a hasičské zložky
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Na Slovensku odštartovala nová TV stanica. Dá sa pozerať úplne zadarmo a je v HD kvalite
- Nič podobné nenašli vyše 150 rokov. Záhadný kameň v Egypte odhalil „posolstvo“ staré 2263 rokov
- Na objavenie čakal 140 miliónov rokov. 15 km pod Európou našli vedci stratený svet
- Pošlú ich rovno do šrotu. Kontroverzná regulácia Európskej komisie o autách je na spadnutie
- Má dosiahnuť rýchlosť 4 000 km/h. Čína postavila levitujúci vlak, ktorý pochová lietadlá (+video)
-
- Na objavenie čakal 140 miliónov rokov. 15 km pod Európou našli vedci stratený svet
- Pošlú ich rovno do šrotu. Kontroverzná regulácia Európskej komisie o autách je na spadnutie
- Na Slovensku odštartovala nová TV stanica. Dá sa pozerať úplne zadarmo a je v HD kvalite
- Nič podobné nenašli vyše 150 rokov. Záhadný kameň v Egypte odhalil „posolstvo“ staré 2263 rokov
- Prekvapivá krajina má obrovský záujem o slovenské zbrane. Štát rokuje o kúpe pokročilých systémov
-
- Padnutý strom v Amazónii nechal vedcov v nemom úžase. Odhalil tajomstvo ukryté stáročia
- Prekvapivá krajina má obrovský záujem o slovenské zbrane. Štát rokuje o kúpe pokročilých systémov
- Tisíce ton zlata, medi a striebra. Na hranici dvoch štátov našli najväčší poklad za posledných 30 rokov
- Na objavenie čakal 140 miliónov rokov. 15 km pod Európou našli vedci stratený svet
- Pošlú ich rovno do šrotu. Kontroverzná regulácia Európskej komisie o autách je na spadnutie
Nečakaná krajina zbrojí na úroveň veľmocí. Od Izraelu kúpila zbrane za vyše 2 miliardy eur
Nenápadný faktor nás oberá o miliardy eur: Európska únia je pod tlakom extrémnych javov, ničia ekonomiku štátov
Slováci v tom majú jasno: Táto vec najviac znečisťuje ovzdušie v našej krajine
Americký gigant má na krku vážny problém. Na pôde východnej mocnosti porušil dôležitý zákon
Izolujú sa od sveta. Táto krajina svoj jadrový status zakotvila v zákone, Západ je v obavách
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP