Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.

Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.

VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú

Vedci narazili na záhadu: Medzi Saturnom a Uránom sa pohybuje zvláštne teleso, vytvára si vlastný systém

Európsky štát odštartoval jadrovú revolúciu. Urán pochovaný, prichádza lacná elektrina pre všetkých

Záhadný kameň v Egypte nechal vedcov v nemom úžase. Odhalil tajomstvo ukryté 5000 rokov

Mimoriadny objav blízko Zeme: Vedci našli úplne novú planétu, ktorá môže hostiť život

Tento tichý zabijak ničí Zem už 50 rokov. Ako je možné, že si to doteraz nikto nevšimol?
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP

7 hodín nezaplatíš kartou, nepôjde ani internet banking: Veľká odstávka obľúbenej banky Slovákov

AKTUÁLNE: Hromadná nehoda na D1 paralyzovala dopravu. Úsek je ťažko prejazdný

MIMORIADNE: Prezident Pellegrini odvolal sudcu Krajského súdu v Bratislave

Nový trik podvodníkov: Peniaze ti ukradnú cez mobil aj bez použitia platobnej karty

„Provokácia“ Ruska trvala 18 sekúnd: Vojenské lietadlá narušili priestor NATO, okamžite vzlietli stíhačky
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Celý život nás klamú. Powerbanky sú špinavý biznis, toto ti výrobcovia nikdy nepovedia
- Niečo sa deje s najznámejšou AI planéty. Dáta ukazujú nečakaný trend
- Ak nepriateľ zaútočí, bude čeliť vlastnému koncu. Európsky štát otestoval 8100-tonový jadrový kolos
- Automobilky oklamali svet a budú platiť. Obľúbený pohon zlyhal na celej čiare, produkuje veľké emisie
- Ľudia musia urobiť jednoduchý krok. Európska vláda spúšťa masívne dotácie na elektromobily
-
- Celý život nás klamú. Powerbanky sú špinavý biznis, toto ti výrobcovia nikdy nepovedia
- Niečo sa deje s najznámejšou AI planéty. Dáta ukazujú nečakaný trend
- Väčšina Slovákov o nej ani netuší. Ak porušíš túto povinnosť, hrozí ti pokuta 1200 €
- Obľúbený operátor rozbalil vianočnú ponuku. Slovákom dá mobily zadarmo, darčeky aj vráti peniaze
- Automobilky oklamali svet a budú platiť. Obľúbený pohon zlyhal na celej čiare, produkuje veľké emisie
-
- Automobilky oklamali svet a budú platiť. Obľúbený pohon zlyhal na celej čiare, produkuje veľké emisie
- Ak nepriateľ zaútočí, bude čeliť vlastnému koncu. Európsky štát otestoval 8100-tonový jadrový kolos
- Máš doma staré mobily? Nevyhadzuj ich, obľúbený operátor ti za každý jeden dá až 100 GB dát
- Experti bijú na poplach. AI vypočítala, ako drasticky sa zmení svet v roku 2030
- Vedci objavili 2000-ročný hrob, ktorý popiera logiku. Rímska mohyla blízko Slovenska ukrýva veľkú záhadu
VEĽKÝ ZLOM: Slovensko sa možno dočká jedného z najväčších energetických projektov v histórii
Gigantom hrozia v Európe miliardové pokuty. Podľa Komisie porušujú dôležitý zákon
Sused Slovenska pochopil energetickú budúcnosť. Postaví prvú elektráreň svojho druhu
Rusom poriadne zavarí na bojisku: Slovenský vojenský systém už aktívne chráni Ukrajinu
Známa automobilka ukazuje silu aj v kríze. Napriek devastačným clám a požiaru hlási rekordný zisk
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP

7 hodín nezaplatíš kartou, nepôjde ani internet banking: Veľká odstávka obľúbenej banky Slovákov

AKTUÁLNE: Hromadná nehoda na D1 paralyzovala dopravu. Úsek je ťažko prejazdný

MIMORIADNE: Prezident Pellegrini odvolal sudcu Krajského súdu v Bratislave

Nový trik podvodníkov: Peniaze ti ukradnú cez mobil aj bez použitia platobnej karty

