Vedci prepísali gén pacienta, vyhral tak nad jednou z najnebezpečnejších chorôb
Hoci je cholesterol pre život nesmierne dôležitá látka, ktorá je súčasťou bunkových membrán a je potrebná pre tvorbu hormónov, príliš vysoká koncentrácia v krvi prináša pre ľudský organizmus zdravotné riziká.
Vysoký cholesterol je považovaný za tichého zabijaka, ktorý spôsobuje najmä kardiovaskulárne ochorenia.
Stačí upraviť jeden gén
Ako však najnovšie informuje Česká televízia na svojom webe, vedci dokázali prepísať gén pacienta tak, aby viac netrpel nadmernou tvorbou cholesterolu.
O výskum sa postarala biotechnologická spoločnosť Verve Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj liekov založených na úprave génov.
Uvedený experiment je súčasťou klinickej štúdie spomínanej americkej biotechnologickej spoločnosti, ktorej sa zúčastnil pacient z Nového Zélandu.
Tomu bol v rámci experimentu podaný liek VERVE-101, ktorý dokáže natrvalo vypnúť PCSK9 nachádzajúci sa v pečeni, informuje Verve Therapeutics v tlačovej správe.
Gén PCSK9 zohráva dôležitú rolu pri udržiavaní hladín LDL cholesterolu. Vzhľadom na to, že vysoká hladina LDL cholesterolu je považovaná za jeden z najvážnejších rizikových faktorov srdcových a cievnych chorôb, je často označovaný aj ako „zlý cholesterol“.
Ako informuje portál GeneOnline, liek VERVE-101 je navrhnutý tak, aby zmenil adenín (jedna zo štyroch báz nukleových kyselín) na guanín. Táto výmena v podstate inaktivuje gén PCSK9, čo vedie k zníženiu hladiny LDL cholesterolu.
Dôležitý míľnik
Testovaný genetický liek je určený pre pacientov trpiacich heterozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HeFH), čo je dedičná genetická porucha spôsobujúca až nebezpečne vysokú hladinu cholesterolu. Podľa dostupných informácií táto choroba predstavuje vôbec najčastejšie metabolické dedičné ochorenie človeka spôsobené jedným jediným génom.
VERVE-101 predstavuje dôležitý míľnik v technológii CRISPR používanej na úpravu DNA na liečebné účely. Technológia CRISPR bola pritom vyvinutá ešte v roku 2012. Trvalo však dlhé roky, kým prešla radom klinických testov a aplikácií.
Napriek tomu, že klinická štúdia VERVE-101 je zatiaľ stále na začiatku, spoluzakladateľ Verve Therapeutics Sekar Kathiresan sa domnieva, že tento liek má potenciál poskytnúť ľudom s HeFH nádej na lepšiu budúcnosť, pričom transformuje tradičný model liečby chronických ochorení na jednorazovú návštevu u lekára.
Tejto klinickej štúdie by sa malo zúčastniť celkovo 40 pacientov s preukázanou HeFH, pričom prvé výsledky liečby sa očakávajú v priebehu budúceho roka.
Dôležité je tiež spomenúť, že VERVE-101 bolo v minulosti testované na opiciach. Tieto experimenty ukázali, že VERVE-101 dokáže znížiť „zlý cholesterol“ až o 60 %, pričom tento účinok pretrval roky, uvádza portál TechnologyReview.
Čítajte viac z kategórie: Novinky
Ďakujeme, že čítaš Fontech. V prípade, že máš postreh alebo si našiel v článku chybu, napíš nám na redakcia@fontech.sk.
Teraz čítajú
Drony prvej pomoci už nie sú len teória. Testy ukázali, že dokážu predbehnúť sanitky
PET fľaše sa menia na prekvapivú zbraň. Vedci hovoria o riešení klimatickej krízy
Vedci odkryli kameň a neverili vlastným očiam. Našli mimoriadne vzácny 2200-ročný poklad
Má výkon ako 10 miliónov notebookov. Nemci spustili najvýkonnejší počítač v Európe
Krutá daň 1000 jadrových bômb. USA naozaj stavali raketu s hmotnosťou 8 miliónov ton
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP
Konsolidácia zasiahne peňaženky všetkých: Minister Kamenický predstavil balík
Šesť miliónkrát menej ako zrnko soli. Virológ objasnil, prečo sa Kotlár mýli: „mRNA vakcíny nemenia DNA“ (ROZHOVOR)
Pyrotechnici zneškodňujú bombu v centre Bratislavy: Uzavreté sú klúčové úseky
Nebezpečný vírus „zaplavil“ Európu: Prvé príznaky oklamú aj lekára, rúška a umývanie rúk nestačia
Náborový príspevok až 5 000 eur a slušný plat: Finančná správa hľadá posily do tímu
- 24 hod
- 48 hod
- 7 dní
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Veľmoc našla ložisko mimoriadne vzácnej suroviny. Má astronomickú hodnotu
- Nová rana pre vodičov. Ak nemáš splnenú túto podmienku, auto ti na STK neprejde
- Krutá daň 1000 jadrových bômb. USA naozaj stavali raketu s hmotnosťou 8 miliónov ton
- Nemci na diaľnici prekvapili: Hoci môžu jazdiť neobmedzenou rýchlosťou, toto je realita
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Na Slovensko prichádza najlepšie hodnotený seriál celého roka. Ponúkne ho jediná služba
- Veľmoc našla ložisko mimoriadne vzácnej suroviny. Má astronomickú hodnotu
- Zbraň budúcnosti zlyhala na plnej čiare. Arabi testovali čínsky laser a ostali totálne zarazení
- Európske automobilky sa otriasajú. Šéf Stellantisu poslal Bruselu tvrdý odkaz, čas sa kráti
-
- Vedcom padla sánka. 4 757 metrov pod ľadom Antarktídy objavili stratený svet
- Nič lepšie vraj na Netflixe tento rok neuvidíš. Hrozivo aktuálny film ohromil kritikov, 11 minút mu tlieskali v stoji
- Susedná krajina kupuje ničivé zbrane za 1,4 miliardy eur. Moskve poslali jasný odkaz
- Zbraň budúcnosti zlyhala na plnej čiare. Arabi testovali čínsky laser a ostali totálne zarazení
- Na Slovensko prichádza najlepšie hodnotený seriál celého roka. Ponúkne ho jediná služba
Slovenský export zbraní rastie nebývalým tempom. Rok 2025 môže priniesť 3 miliardy eur
Mapy Google sa v Kórei menia. Citlivé oblasti už nebudú viditeľné
Nový prieskum odhalil trend. Platby kartou a mobilom sa stali štandardom na Slovensku
Prekvapenie: Európske automobilky úspešne plnia prísne emisie EÚ, zaostáva len slávna značka
Nemecký politik chce zrušiť zákaz spaľovacích motorov. Prehliadame vraj dostupnú alternatívu pre spaľováky
NAJČÍTANEJŠIE ZO STARTITUP